Nel corso del 2015, l'agenzia americana Fda (Food and drug administration) ha approvato ben 45 farmaci innovativi, ovvero nuove molecole che vanno a colmare vuoti terapeutici importanti.
A darne conto è l'Aifa (Agenzia italiana del farmaco) che, in una nota dello scorso gennaio, precisa l'importanza di questo dato per la cura di alcune tra le molte malattie rare. Circa il 47% dei farmaci innovativi approvati nel 2015 (21 su 45) è stato infatti autorizzato per il trattamento di malattie rare. Come ricorda Aifa, "si tratta di un dato significativo perché i pazienti affetti da malattie rare hanno spesso poche opzioni di trattamento disponibili (in alcuni casi nessuna)".
E' importante precisare che ogni anno la Fda approva centinaia di nuovi farmaci. Tuttavia, nella maggior parte dei casi, si tratta di varianti terapeutiche di prodotti già esistenti, di nuove forme di dosaggio di prodotti già approvati o di farmaci equivalenti. Per contro, i 45 nuovi farmaci cui fa riferimento la nota Aifa offrono una risposta a esigenze mediche non precedentemente soddisfatte.
Il dato maggiormente significativo risiede nella tendenza all'aumento di queste nuove approvazioni. Il numero di 45 va infatti ben oltre la media di 28 approvazioni farmaci innovativi all'anno registrata negli Stati Uniti tra il 2006 e il 201.
Altro dato interessante riguarda il fatto che 16 dei 45 innovativi autorizzati nel 2015 (ovvero il 36%) sono stati approvati come "first-in-class", un ulteriore indicatore del carattere di innovatività di un farmaco. Questi medicinali presentano spesso meccanismi di azione diversi da quelli delle terapie esistenti sul mercato.
27 su 45 farmaci innovativi (60%) sono stati inseriti in uno dei programmi concepiti dall'FDA per accelerare il processo registrativo: Fast Track, Breakthrough, revisione prioritaria, e/o approvazione accelerata. Ognuna di queste designazioni aiuta ad aumentare la velocità di sviluppo e autorizzazione dei medicinali ed è stata progettata per contribuire a portare dei farmaci di particolare importanza il più rapidamente possibile sul mercato.
L'insieme di questi dati, giustamente portato all'attenzione della stampa italiana dalla nota Aifa, fornisce un quadro positivo e incoraggiante rispetto al progredire della ricerca farmacologica da un lato, e delle procedure regolatorie dall'altro: i due binari che permettono a nuovi farmaci di arrivare presto sul mercato a tutto beneficio dei malati di malattie rare o non curabili con i farmaci attualmente in commercio.
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