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Lo scorso 30 gennaio, presso il Senato della Repubblica Italiana, si è svolto l’evento “Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti” che ha portato all’attenzione delle Istituzioni il dibattito sull’utilizzo dei PROs (Patient Reported Outcomes), strumenti già da tempo utilizzati al fine di migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del Sistema Salute prendendo in esame il punto di vista voce dei pazienti.
Noi farmacisti ben conosciamo l’importanza della voce dei pazienti, abituati come siamo a confrontarci quotidianamente con le esigenze degli utenti del cosiddetto Sistema Salute. Vediamo allora, prendendo spunto dall’evento di Roma, di comprendere cosa sono e come possono essere utilizzati i PROs.
La definizione più comune è quella della Food and Drug Administration (FDA), ovvero “qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza l’interpretazione del clinico o di altre figure”. Anche l’EMA definisce un PRO come “qualsiasi risultato valutato direttamente dal paziente stesso e basato sulla percezione da parte del paziente di una malattia e del suo trattamento”.

Aspetto fondamentale di questi strumenti è quindi l’assenza di ogni forma di intermediazione: i dati raccolti devono rappresentare il percepito dei pazienti senza essere interpretati da nessuno.
La misurazione dei PROs avviene attraverso strumenti, scale e questionari, nell’insieme chiamati Patient-reported outcome measures (PROMs) che, combinati con i dati clinici, forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente.

La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a un determinato trattamento, andando oltre il dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agli aspetti intangibili del benessere della persona: funzionamento fisico e cognitivo, burden sociale e benessere psichico ed emotivo.

Vengono quindi presi in considerazione tutti i parametri che riguardano il vissuto del paziente, e non unicamente i dati clinici che emergono dalle sperimentazioni.
Mettere il paziente al centro delle strategie regolatorie e di ogni aspetto della pianificazione sanitaria è dunque possibile e porta alla definizione di un’offerta più efficiente dal punto di vista umano e più efficace da quello clinico, andando ad influenzare aspetti come, per esempio, l’aderenza terapeutica che sappiamo essere fondamentali per i risultati di qualsiasi cura.
Tornando all’evento dello scorso 30 gennaio, vanno richiamati la grande partecipazione istituzionale e il grande interesse che l’argomento ha suscitato. Il Gruppo di lavoro PRO4All - nato due anni fa con il supporto di Roche Italia e composto da AIM, AIOM, AISM, FAVO, FICOG, SIN, UNIAMO e SDA Bocconi - ha presentato alle Istituzioni e ai tecnici presenti i risultati del lavoro svolto fino ad oggi nel corso di un dibattito articolato in tre tavole rotonde.

La prima sessione, dedicata all’analisi dello stato dell’arte sui PROs dal livello europeo a quello nazionale, ha visto come protagonisti: On. Elena Bonetti, Componente Commissione Affari Sociali; On. Vanessa Cattoi, Componente Commissione Bilancio; Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM; Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO; Sen. Beatrice Lorenzin, Componente Commissione Bilancio; Guido Rasi, Direttore Esecutivo di EMA.

Come ha ricordato Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO, “questi strumenti sono ampiamente impiegati dalla FDA e in parte anche dall’Agenzia europea del farmaco ed è grazie al valore comprovato che tali strumenti hanno per il Sistema se numerosi Paesi europei stanno già adottando strategie innovative per garantire che la voce dei pazienti sia centralizzata nei processi decisionali e nelle politiche sanitarie”. In Italia, al contrario, il loro utilizzo è estremamente limitato se non nullo. A ricordarlo è stata Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM secondo la quale ha detto “in Italia non esistono ancora delle linee di indirizzo o meccanismi strutturati per l’utilizzo e la valutazione di questi valori, grazie ai quali sarebbe possibile rilevare gli aspetti intangibili della patologia e dei trattamenti, contribuendo a una maggiore efficienza nella valutazione dei farmaci”.
Nella seconda tavola rotonda si è proprio discusso sui primi passi che il nostro Paese sta compiendo in questa direzione. Si è parlato dello sviluppo dei PROs in Italia alla presenza di Mario Alberto Battaglia, Membro PRO4All e Direttore Generale AISM; Oriana Ciani, Membro PRO4All e Professore Associato SDA Bocconi; Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM; Achille Iachino, Direttore generale Dispositivi medici e servizio farmaceutico; Sen. Elisa Pirro, Componente Commissione Affari Sociali; Giulio Pompilio, Referente dei Direttori scientifici degli IRCCS privati; Patrizia Popoli, Direttore del National Center for Drug Research & Evaluation dell’ISS; Sen. Ignazio Zullo, Componente Commissione Affari Sociali.

Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM, si è detto certo che nel prossimo futuro, “basandoci su evidenze e dati scientifici solidi, si possa accelerare una standardizzazione e un’applicazione degli esiti di salute nell’ambito della ricerca clinica, ma anche la stesura di linee di indirizzo sulla raccolta, analisi ed interpretazione dei PROs in fase valutativa dei trattamenti”.
Di Maio ha inoltre auspicato una presenza istituzionalizzata dei rappresentanti dei pazienti negli Enti regolatori.

Il dibattito si è concluso condividendo il bisogno di introdurre anche in Italia una disciplina chiara sul coinvolgimento dei pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci, priorità di cui si è discusso nella sessione conclusiva che ha visto la partecipazione di: On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente Commissione Affari Sociali; On. Simona Loizzo, Componente Commissione Affari Sociali; Francesco Saverio Mennini, Direttore EEHTA del CEIS, Tor Vergata; Sen. Elena Murelli, Componente Commissione Affari Sociali; Carmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG; Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM; Annalisa Scopinaro, Membro PRO4All e Presidente UNIAMO; Sen. Ylenia Zambito, Segretario Commissione Affari Sociali.

Secondo Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO e Membro PRO4All “il paziente deve partecipare, al pari degli altri stakeholders del Sistema Salute, ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati quali i PROs e i PROMs. L’ascolto del paziente - ha aggiunto Scopinaro - permette di conoscere e valorizzare alcuni aspetti della terapia, nonché di confrontare tra loro diversi trattamenti per la stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti”.

Portare la voce dei pazienti e, in particolare, il loro reale vissuto rispetto alle cure intraprese, all’interno dei momenti decisionali che riguardano ogni politica legata alla salute è quindi la prossima importante sfida che il nostro Paese si appresta ad affrontare. Affinché ciò non rimanga solo un buon intento occorre intraprendere già da ora alcune misure come prevedere la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella governance dell’AIFA, traendo esempio dalle best practice consolidate a livello europeo.
Occorre inoltre sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica, i comitati etici nazionali e territoriali e le Istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti.
I passi da compiere sono molti, ma la strada imboccata sembra essere quella giusta.